患者系薬剤師💊💉元臨床開発🎗
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37歳で頭頸部癌 3回手術 3回再発 切除不能｜CRT CDDP無効 PTX + Cmab, BNCT｜SAD｜元臨床開発（AMI, Af, 卵巣がん, 小細胞肺がん, 化膿性汗腺炎）｜薬剤師、薬学修士｜治療後遺症で療養中｜投資家｜英検1級｜千葉電波大学 保健室（DIPGのお子様専用）
がんセンターと心療内科を行ったり来たり
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幸か不幸か今日で40歳になった。AYA世代卒業だ。がんには人生狂わされた。今度は小児・AYA世代のがんの子たちを応援する側になろう。薬剤師で修士とって、抗がん剤の臨床開発やって、自分ががんになって、3回再発して、でもしぶとく生きている。こんな奴あまりいない。何かの参考くらいにはなるだろう
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日本でDIPG対象の臨床試験/治験は本当にない
唯一NCT03899792に薄い見込みがあるだけか
欧米、豪州では複数走っているのにこれはないだろう
お偉いさん方状況知っているのかな
将来のための法改正だけじゃだめなんですよ
いまの患児を救わなきゃ
子供は国の宝じゃないのか？
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1週間が過ぎてみんな寝静まった
起きれば楽しい土曜日だ
でも脳腫瘍の子供はね、
今も懸命に生きていて、
親御さんは治療法を探してる
不安と孤独と葛藤と、
解なしのフィールドを、
彷徨い歩いて傷だらけ
往々にして答えは見つからない
希望は空から降ってこない
我々は何ができるだろう？
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DIPGの克服は世界的な課題で日本では治験がなく治療機会を阻んでいます
これは疾患認知度の低さと無縁ではありません
皆さんは薬を届ける最前線にいて一声が力になります
ぜひDIPGの名を広めてください
R＆D Head Club
製薬協
DIA
研究会
にも広めてくれませんか
ご家族の声はツイートされています
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私は以前、AbbVieで臨床開発をしていました
小児脳幹部グリオーマ（DIPG）の疾患啓発にご協力をお願いします
特に以下の方、所属は問いません
CPM
CRA
CRC
DM
STAT
MD
CMC
PV
薬事
戦略
治験事務局
IRB
MR
学術
次のMeetingで数枚スライドでDIPGを紹介してくれませんか？
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アカデミア/メディカル
製薬研究・臨床開発
各位
脳幹部グリオーマ（DIPG）
は小児を死に至らせます
いまAwarenessが必要です
拡散とSNSを超えこの病気の名を広めてください
ラボ・社内・関係者に知らせてください
教育者は学生や後輩に教えてください
アンメットニーズと親の涙を届けてください
[拡散希望です]
皆様はDIPGという病を聞いた事がありますか？なんの前触れもなく健康だった我が子が突然余命宣告をされる不治の病です。誰も大丈夫とは言ってくれないし、まず治る事もないです。日本も動き出している様ですが、それでは間に合わないんです。未来の子どもじゃ無くて今闘っている
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脳幹部グリオーマを知ってほしい
DIPGやDMGとも
世界に一つも薬がなく日本では治験が一つもない
そんな病気がある
毎日闘っているのは小児とご家族である
この病気を知ることから始めよう
周りに伝えよう
それが第一歩になる
目的は子供という財産を守るため
誰しも宝物を奪われたくないでしょう？
退院後279日目
今日はリハビリ
身体が固まらないようにする程度だけど嫌がらずにできた
疲れたかなぁ？と思ったけどお昼寝もせずに頑張れた
小さなことかもしれないけど毎日必死に頑張ってる
なのに世間からは見放され救う術もないし助けようともしない
残酷なのは病気だけじゃなくて世間かもしれない
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幸せな家族の
未来ある子供の
たいせつな時期に
突然あらわれて
いかなる名医も治せず
薬ひとつなく
全てを奪い去る
悪魔のがんがある
どれだけ叫べば
どれだけ祈れば
振り払えるのか
自由になれるのか
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@yotaaayo
まれにおられると思います。
間接的ですがステージIV、つまり遠隔転移を認めてから200ヶ月追跡した全生存率のデータがあります
1割弱の患者さんで120ヶ月あたりからグラフがほぼ並行になるのはがん死亡がない、すなわちがんが治癒したと推察されます
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@3TPd5XLVGX8SL7s
パパもあなたも全力で走り抜けました
娘に愛されたパパは苦しみと不安のない世界に迎えられます
悲しみが煙風のごとく消え
あなたとパパを光が照らし輝きますように
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@makoto_sky8
脳幹部グリオーマ（DIPG）は子供の脳の深い場所にできる、がんのひとつです
めずらしい病気ですが、どんどんがんは大きくなり、体が不自由になって、言葉もうまく話せなくなります
そしてやがてその子供は死んでしまいます
しかし手術で治すことができません
がんが大きくならなくする薬が必要です
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母は子が細胞一つのときから共に歩んだ。へその緒を通じてずっと育ててきた。お腹の中の子を十月十日懸命に護った。自分の命を危険に晒して子を産んだ。
産まれた子供は母の分身。代わりのいない分身を亡くした母の思いをどこの他人が理解できよう。
この哀しみは時間も癒せない。
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私は希少疾患の臨床開発を通して疾患理解を広めることの大切さを学びました
日々弱っていく我が子を見守る親御さんの恐怖は想像を絶しています
DIPGを理解し、広め、共有しましょう
RT、情報拡散、寄付、ボランティア活動も有益です
知る人が多いほど、希望の光が見えてきます
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@utropicalfruits
DIPG/DMGのお子さんをもつご家族とつながっています
毎日、愛するわが子がいつ奪われるのかと、叫びを聞いています
先日も娘さんがひとりお空へ旅立ちました
先生方のお力が必要です
助けてください
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@JTwe20231106
詳しくないですが、以前は転移巣を外科切除しても意味がないという考えが主流でしたが、最近は転移が少数のオリゴメタの状態なら積極的に取り除いた方が予後が良いというアプローチにシフトしているようです。恐らく大腸がんは他のがん種よりそのエビデンスが厚いのでしょうね。
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小児、若年者の高悪性度グリオーマ（HGG）を対象とする国際共同試験 - 日本含む（計画中）
/Phase 2
○対象年齢 0-20歳
○対象疾患 初発、放射線治療（RT）後
✓2016WHO基準 HGG グレード3/4
例）退形成性星細胞腫、膠芽腫等
→
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@YKsedori
まず先発にはなく後発でしか使われていない添加物の総洗い出し。その上で、一添加物ごと催奇形性を起こしたことを報告した臨床論文の検索、それが複数あり信頼に足る解析であるかの確認。さらに統計的有意な催奇形性であるかの証明。
この研究テーマを与えられたら私は逃げます。無理なので。
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月面に降り立ったアポロ11号の船長ニール・アームストロング船長の娘カレンはDIPGと闘った
闘病したのは1961-1962年、月面着陸より前の話だ
ニールは当時NACA（NASAの前身）のテストパイロットだった
カレンは2歳になったすぐあと公園で転んだ
うまく歩けなくなりDIPGであることが分かった
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米フロリダでDIPGの診断から26ヶ月間治療を頑張っている9歳の女の子が記事になっている
"Sonodynamic therapy"を受けているようなのでNCT05630209試験に参加しているのだろう
これは集束超音波（FUS）で血液脳関門を開孔させドキソルビシンを併用するPh.1/2試験
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治験の効率化に尽力されている方々です
患者・患児に早く薬を届ける活動とも言えます
逆に言えば日本のドラッグロスの遠因がどこにあったのかよくわかる記事です
💡新着記事💡
厚労省やPMDAで薬事行政に携わった有志が、「みんなが使える」をコンセプトに昨年6月に立ち上げたIRB「Centriol-ONE」。PMDAで専門調査員などを経験し、製薬企業を退職して立ち上げた一法師兼茂さんに、設立1年の活動や今後の展望を聞きました。
#AnswersNews
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小児脳幹部腫瘍生検
安全性と有用性のレビュー
（DIPG/DMG）
直近20年、1,002名の患児を含めた29試験のメタ解析
87%が定位針生検、組織学的診断率96.8%、合併症（一時的6%、永続的1%）、死亡0.5%
Cleveland Clinicからの報告
/World Neurosurg. 2024 Jul Pre-proof
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創薬エコシステムサミット@首相官邸
/2024.7.30
1. First in Human試験など国際水準の治験や臨床試験の実施体制整備
2. 外国製薬企業やVCも呼びこみアカデミアやスタートアップのシーズを育て実用化まで連続的支援
3. 創薬スタートアップへの民間投資額を2028年には2倍に
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闘い終えた我が子を空に見送った親御さんの悲しみは想像を絶しています
最愛の子を失ってもまだ闘っているのだから
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Kent先生のがんのレクチャーはいつもとても分かりやすいです
がんは遺伝子に傷（変異）ができる、つまり遺伝子変異により生じます。遺伝子変異がおこることで、1つの細胞がどんどん増殖していき、さらに遺伝子変異をかさね、環境の選択圧や治療によっても残るクローンが再発病変として命に関わってくるわけです。では、遺伝子変異をおこす要因って何でしょうか？
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@PhD_PharmD_im
臨床開発に携わっていましたが、応用のためには基礎研究の”厚み”が要ります
応用は様々な分野の基礎研究の集合知で成り立つからです
今の日本が資本投下すべきところであって、これは将来に向けた投資です
役に立つかどうかは今の政治家でなく、未来人である研究者、つまり歴史が証明します
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@misa_king
温熱療法のことでしょうね
実験的に高体温でがん細胞は死滅します。例えば膵癌診療ガイドラインにその記載があります
しかしエビデンスに厚みがありません
お風呂に入ってがんが小さくなるなら既に治療として普及しているはずです
また白米砂糖が毒なら病院食は全て玄米無糖になってしまいます
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@makoto_sky8
今の子供たちに伝えたいのは、大人になったらお医者さんか学者になって、がんを消す薬をつくる仕事に興味をもってもらいたいということです
いまの医学ではとうていできないからです
がんを消す薬を作れるのは今の子供たちです
薬があると多くの人を助けることができ、それは友達かもしれません
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「助かる命が助からない」日本のドラッグラグ、ドラッグロス問題に石川和男が警鐘（ニッポン放送）
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[Preprint 抄録]
スタンフォード大
DIPG/DMG対象GD2-CART細胞療法
P1 - NCT04196413
脳室内投与の4/9例でPR以上、内1例は30か月超CR維持
8例で神経症状改善
神経毒性は"safely managed"だが強く出る印象
本試験は現在RECRUITING
この時点で報告出したのは著効例のためか
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DIPG/DMGの原因は胚の発生段階の遺伝子変異であって親が悪いわけでもましてや子供が悪いわけなどない
環境や生活習慣でもなく自然発生的に起きるとしか考えられない
この点は未だ謎である
願わくば、グリオーマという病気はこの世から消え去ってほしい
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ロズリートレク（エヌトレクチニブ）はNTRK融合遺伝子陽性の進行・再発の固形癌に適用がある
DIPGの3.5%にNTRK融合遺伝子があるらしい
この条件満たす患児には有効ではないのか？
小児のデータもあるのにあまり話題にならない
なぜだろう、生検がハードルなのかな…
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脳幹グリオーマ総説/Cells. 2024 Jun 28;13(13)
H3K27 DMG治療薬の課題を中心としたレビュー
✓100超の試験で生命予後延長は失敗に終わった
✓非臨床モデルで有望な標的薬は脳幹部の血液脳関門（BBB）/血液脳腫瘍関門（BBTB）により臨床での成功が阻まれている
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BNCTについて紹介されている
Real Worldの成績はPMID: 38473231が詳しい
高い奏効率の裏には適切に患者選択する目利きと癌のLocationに合わせて線量計算する研究者の腕、サポートするスタッフの経験がある
ステラファーマのホウ素製剤も不可欠である
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DIPG対し抗腫瘍効果を示した"FLAG-003"
✓前臨床結果（In vitro & In vivo）のみ
✓Cell lineでONC201より高い抗腫瘍活性
✓マウスモデルでのIn vivoデータはまだ限られる
✓希少小児疾患（RPD）指定、オーファン指定
✓今年終盤にIND申請予定
✓来年早期にP1 (or P1/2)を目指す
FLAG Therapeutics Announces Encouraging Preclinical Data from Studies of FLAG-003 for the Treatment of Diffuse Intrinsic Pontine Glioma (DIPG)
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下記治験がjRCT（臨床研究等提出・公開システム）に登録されました
日本語で参照できます
イーライリリー主導、治験名称は「放射線療法後の悪性神経膠腫の小児および若年成人を対象に、アベマシクリブ＋テモゾロミドとテモゾロミド単剤を比較検討する試験」です
小児、若年者の高悪性度グリオーマ（HGG）を対象とする国際共同試験 - 日本含む（計画中）
/Phase 2
○対象年齢 0-20歳
○対象疾患 初発、放射線治療（RT）後
✓2016WHO基準 HGG グレード3/4
例）退形成性星細胞腫、膠芽腫等
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@S1smRbeLMI55218
一つの動きがPMDAの小児・希少疾病用医薬品等薬事相談です
とにかく時間がありませんので、これを足場に早期に医師主導治験が計画されることを期待しています
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小児がん研究における患者支援団体の役割-ACCELERATEからの知見
/JAMA Pediatr.
主に患児の親で構成する小児がんの患者支援団体は疾患の認識と医学研究の発展に重要な役割を果たしている
希少疾患の医薬品開発でこの活動は不可欠で規制当局へも影響を与えた
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C7R-GD2.CAR-T治療を受けたGD2陽性びまん性正中グリオーマ（DMG）または進行性の中枢神経系腫瘍患者の88%が治療に部分奏功または安定を示した（Ph.1）
Phase I trial of novel CAR-T cell therapy for pediatric midline gliomas
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@hirohashi_med
そう思います
再発進行し治療選択肢が無くなった時の精神心理的支援が必要です
根拠の薄い自由診療に反対ですがそれに吸い寄せられる感情も分かります
｢エビデンスがない｣では患者は思いとどまりません
こう考えているからです｢エビデンスのある治療を頑張ったのに私の癌は治せなかったでしょ｣と
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本当にがん患者の「力になりたい」のなら、がん治療のつらさを理解するのが先で、”励ましの言葉”は本来その次に来るはず
がん患者を励ます言葉を探していたとしたら、患者の気持ちを理解するという大事なステップが抜け落ちていて、本気で「力になりたい」とは実は思っていない
新記事を公開。がん患者さんにかける言葉とは?
周囲の人が患者さんにどんな言葉をかけると良いのか。きっと悩む人も多いと思います
力になりたい。でも、傷つけないか心配
先月に私のXで患者さんに聞いた調査結果をまとめ、患者さんを支えた言葉の特徴を解析。ぜひご参考に
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@JTwe20231106
抗がん剤の臨床開発をしていた頃、がん患者さんのカルテを見たのですが、薬を変えるとなぜか急に癌が小さくなる人、同じ薬がずーっと効き続けて5年経っても健在な人、こんなのざらにあるんです。
お婆ちゃん目指しましょう。ひ孫が大きくなるくらいまで。
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@hiro_0729sora
こちらは返信不要です。
成人のグリオブラストーマには筑波大がホウ素中性子捕捉療法（BNCT）の治験を実施するのですよね。これを小児DIPGに拡大するよう患者団体通じて要望できないかなどと考えています。以前大阪医大がグリオーマで臨床試験をしていたので技術的には可能性があります
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@KazBowen
VDに限るとNEJMでがん発症を抑制しないという報告がでてましたね。がん種を絞るとがんリスクを下げるというメタ解析はいくつか見ました。日本人ですと慈恵医大のアマテラス試験でp53過剰発現p53抗体のある方で再発リスクを下げたと記憶しています。用量は2000IU/dayでした。
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この映像はミシガン州に拠点を置く、DIPGの啓蒙活動団体「ChadTough Defeat DIPG」による今年のイベント
患者家族、研究者、支援者が結束して研究へのファンディングや家族支援、情報共有を行っている
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🎗️本試験は本年9月開始、45例を組み入れる。DMGは対象だがDIPGが外されていることが非常に残念。この点はONC201のACTION Studyに類似する
RT後のスケジュールの縛りも厳しい
治療反応性を考えると解析対象集団を絞り込む必要性はあると思うが治療機会を広げる意味で再発進行DIPGまで含めてほしかった
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7/2 ISPNO 国際小児脳腫瘍シンポジウム
カルフォルニア大主導
DIPG/DMG対象 ONC201/Paxalisib併用試験
P2 - NCT05009992
2023/9までのデータを発表 - OS中央値
✓初発RT前 13.2 m
✓初発RT後 15.8 m
✓進行 8.8 m
年齢中央値 9才
Eur J Cancerへ掲載予定
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ONC206開発状況/米Chimerixプレス向け資料
2024.8.13
✓ONC206は次世代ClpP（ミトコンドリア内プロテアーゼ）作動薬とドパミンD2拮抗薬のDual-action
✓血液脳関門を通過しin vitroではONC201の10倍強力
✓In vivo単剤で中枢神経系腫瘍/固形腫瘍モデルで抗腫瘍活性を示す
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H3K27小児びまん性正中グリオーマ（DMG）の発生起源
/Cancers 2024, 16(10), 1814
✓DIPGの85%でヒストン3をコードする遺伝子に変異（K27M）を生じ異常ヒストンタンパクによる遺伝子発現変化ががん増殖と転移の原因となっている
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DMG（びまん性正中グリオーマ）に対するCAR-T細胞療法の臨床試験をDarren Hargrave博士が解説
博士は英国ロンドンのGreat Ormond Street Hospital for Children（GOSH）で小児神経腫瘍学の教授職を勤める
✓紹介している臨床試験は以下
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サイエンスを切り開いて社会に利益を還元しているのは、風雨を耐えて博士を取ったこうした研究者であることを私達は知らないといけない
くすりもそう
基礎研究の厚みが新薬につながる
この厚みを作るのは彼ら研究者の知の積み重ねしかない
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神経系腫瘍におけるCAR-T細胞療法
/Cancers 2024, 16(16), 2913
✓CAR-T細胞療法の固形癌応用はCAR-T cellの腫瘍到達性/持続性の低さ、腫瘍のヘテロ性、免疫抑制的微小環境といった障害に対し多重特異性、CAR-NK、ICI/腫瘍溶解性ウイルス併用による活性増強等、研究が進む
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GEのExAblate4000という装置を使う
DIPGでまれにこうして長く元気にしている子供のニュースを耳にする。決して理由のない奇跡ではなく、何か理由があると信じている。
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DIPGへの意見表明（豪州NZ小児血液学/腫瘍学グループ）/Med J Aust. 2024 Jun 3;220(10):533-538.
✓診断/進行時に神経腫瘍学の診療科横断的な議論の場を設けるべき
✓臨床試験参加の適格性の助けとなるため腫瘍生検が推奨される
✓標準治療は放射線療法（RT）。陽子線は従来の光子線に優越しない
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再発悪性神経膠腫に対する治療用放射性薬剤64Cu-Atsmの有効性を検証するランダム化比較医師主導治験（試験番号：Ncch2301）
Ph3, 18歳以上対象、脳幹部の病変はeligibleでない
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ドラッグラグ/ドラッグロスを解消するためのClinical Trials Transformationをどうすべきか
・DCT普及に向けた提言
/日本CTX研究会
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小児高悪性度中枢神経系腫瘍に対するインターロイキン-7受容体導入GD2.CAR-T細胞療法の第I相試験
/J Clin Oncol. 2024 Aug 10;42(23):2769
/NCT04099797
✓解析対象はCAR-T治療を受けた全11例
✓年齢中央値12歳
✓DMG8例（視床4、橋3、脊髄1）、髄芽腫2例、AT/RT1例
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@Shuntarooo3
素人でお恥ずかしいのですがCONSORTガイドラインにある以下の記載のことでしょうか
"Tests of baseline differences are not necessarily wrong, just illogical. Such hypothesis testing is superfluous and can mislead investigators and their readers" /BMJ 2010;340:c869
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博士は患者家族と支援者に向けて最後にこう言った
"I really believe that we're going to defeat DIPG"
/DIPGを克服できると私は本気で信じている
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"欧米で承認されている医薬品が日本では開発着手されていないドラッグ・ロスが生じている。患者数が少なく開発困難な治療薬や、小児用医薬品が多くある。わらにもすがる思いで個人輸入や海外渡航せざるを得ない状況にある。このような思いをしていただきたくない"
/総理挨拶抜粋
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9月は世界小児がん啓発月間（
#ChildhoodCancerAwarenessMonth
）です
各所でイベントがあるそうですね
ライトアップは全国100か所以上とか
ゴールドリボン・ネットワーク
神宮球場
JCCG
つくば
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@Uematsu1987
そうなのでしょうね
バイアスとRCTの重要性が理解されていないようです
がんの自由診療にも当てはまると思います
AだからBをするとがんが消える、と単純化すると理解しやすくなり、同じ主張をする書籍ばかり読んで肯定されると、より信じ込んでしまいます
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DIPGの"関門"を開く：脂質ナノ粒子による薬物送達
/ADMET DMPK. 2024 Jul 23;12(3):403
✓血液脳関門（BBB）を通過し脳実質に薬物を送るナノ粒子の総説
✓ナノ粒子は一般に1-1000nm、薬物の細胞内取り込み、吸着、共有結合を介在する
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@panyon
何となく一部始終を追っておりましたが論点に一貫性がなく、中傷的な口調で独自論的な主張に終わりました。ただ統合失調症の陽性症状のような内容の破綻はないので、パーソナリティ障害のいずれかの型なのかななどと思っております。医師ではありませんので素人の推察ですが。
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本試験はCAR-T細胞を体内で持続させるためインターロイキン15を分泌するようエンジニアリングしたT-cellを利用する
対象は2-16歳
2024/10/31募集開始予定
✓GOSHはニューズウィークWorld's Best Specialized Hospitals 2024の小児部門で世界ランク4位
日本では成育医療52位、神奈川県立こどもが64位
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@mirrorwise
@ElonMuskAOC
Correct, sir.
Nihon is also correct, but Nippon is more commonly used in sports events or official announcements by the Japanese government.
Nippon conveys nuances of strength and pride.
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@Ecccm2Ecccm
論文が1報出るたびにサイエンスが1歩前進したと考えます
役に立つかは未来の研究者が考えますから今は分からない時もあります
将来が豊かになるベクトルを支えたのはいつも研究者でした☺️
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🎗️本総説はDIPG/DMGを起こす遺伝子発現の変化は胎児期の脳発達の初期に始まり正常な神経発達が障害されることでグリオーマが発生することを論じたもの
遺伝子変異はSomatic（体細胞）でありGermline（生殖細胞系列）ではない；すなわちDIPGは親から子に伝わるいわゆる"遺伝"ではない
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DIPG対象、MRガイド下集束超音波（Exablate）=FUSとドキソルビシンの第1/2相試験
NCT05615623
✓トロント大学のJames Rutka博士が解説
✓博士はDIPG研究で有名なHospital for Sick Childrenの小児神経外科医でもある
✓本試験は現在も募集中
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恐らく視点は合っている
希少疾患のシーズを持っている海外の小規模ベンチャーを日本での開発にまで呼び込めるか？
工程表にある企業への開発要請について資本とリソースはどのように確保されるか？
ここは疑問
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@upa_cra0w0
@CRA92475462
MayoもClevelandも簡潔で、これが世界一治験が進んでいる国のICFです
日本の施設版は患者のためという目論見をほぼ外していて「CRCとIRB委員が分かりやすい資料」になっています
間違った正義感で勘違いしてるんですね
これをCRAに作らせるのもおかしな話です
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@panda3go1
カリフォルニア大主導のNCT05009992試験ですね
5/7にステータスが変わって、米国とオランダで募集を再開しました
プロトコル改訂か中間解析で組入れを一時取りやめていたのかもしれません
この試験は豪州も参加していますので、DIPGのお子さん持つご家族には知っていてもらいたいのですよね
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ホウ素中性子捕捉療法（BNCT）の治験契約締結
Ph1/2 @ NCC
18歳以上
再発/切除不能胸部悪性腫瘍のバスケット試験
食道癌
非小細胞肺癌
乳癌
悪性軟部肉腫
悪性胸膜中皮腫
悪性末梢神経鞘腫瘍
（これ以外は定かでない）
※65Gy>のRT施行は対象外
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小児脳腫瘍の異色の臨床試験計画
NCT03955068
※予算都合で取下げ
✓5日間施設に缶詰め
✓厳格なケトン食を摂らせ食事法を叩き込む
✓帰宅後12カ月続ける
食事で腫瘍を制御できるとは思えない
しかし切り口を変えて病気に対抗する姿勢がある
これは世界一研究が盛んな国の話
日本にはこの土壌がない
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@chewchewmouse
手が先に動くタイプなんですね👐
先行研究やった人とか同様の研究やってる人に｢どんなこと考えて実験してました？｣って所感を聞くと参考になるんではないかしら。学会はそのチャンスかと思います。ポスターなら気兼ねなく何でも聞けますし
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H3K27M DMGは相同組換修復欠損（HRD）でありPARP阻害は放射線治療（RT）+NK細胞性抗腫瘍免疫を増感する /preprint
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アベマシクリブはリリー主導で小児固形癌対象にPh1/2を実施中（日本はNCCHが参加）で募集は既に終了
DIPGでは医師主導で過去にPh1がある
今計画中の小児高悪性度グリオーマを対象とする治験はこれが元になっているのかな…
論文は出ていないようだ
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@wakaba_hifuka2
ヒュミラの化膿性汗腺炎への適応拡大（国内Ph3）を担当したんですが、当時疾患概念自体ほとんどなくて、患者さん探しに苦労しました。潜在的に結構いらしゃると思うんですよね・・・
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@YKsedori
おもしろいです。
奨学金の話は愚の骨頂とまで言ってしまうのは辛辣かもしれませんが、たしかに投資の期待リターンとコストならびに奨学金の金利を比較衡量できるマネーリテラシーをつけて欲しいということですね。繰上返済を目的に貯金するのは賢明ではないと。
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しかし娘を幼くして失ったのは本当のようだ。
彼はこの悲劇を”乗り越えた”のではなく、ずっと傍らにしまい込んでいたのだろう。
これだけの業績を残した人なのに、宇宙服を着ている彼の笑った表情もどこか硬くて悲しげに見える。
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健康な方にも一読をお勧めしたい情報です
頭頸部がんはメジャーではありませんが近年増えていて、発声や食事に影響するため知っておくべきがんです
喫煙/飲酒を控えたり、口腔ケア、検診、HPVワクチンなどでリスク低減、早期発見につながります
がん一般の情報も多いですからぜひ読んでみましょう
みなさま
頭頸部がんの啓蒙のために多くの人にみて頂く必要があります、
多くのいいね、RTお願いします。
今のところあまり伸びてないので、継続しようかどうか悩んでいます
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@satomin_nutrepi
こんにちは
少し極端ではありますが今年Nature Metabolismに12名の健常人対象7日間絶食の報告がございました。🇬🇧での研究です。Open-accessでないため本文を読めておりませんが絶食3日目から全身性の変化があるとのことです。ご所属の機関からは読めますでしょうか。
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7/2 ISPNO 国際小児脳腫瘍シンポジウム
Roche主導
小児NTRK/ROS1融合陽性CNS腫瘍におけるEntrectinibの有効性併合解析
P1/2 - NCT02650401 (STARTRK-NG)
P2 - NCT04589845 (TAPISTRY)
OS中央値
✓26.2 m (NTRK-fp)
✓36.1 m (ROS1-fp)
年齢中央値 4-6才
DIPGの参加数不明
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進行再発DIPGに対する放射線再照射は安全かつ有効
（後方視的研究）
/Strahlenther Onkol. 2024 Sep;200(9):797
✓再照射を受けたのは18例
（非照射対照は25例）
✓診断時年齢中央値7.5歳
✓線量は20 /24 Gy per 2 Gy fractions
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